Лента TH Новости Биоинженерия


Открыт новый уровень CRISPR редактирования

∴ 307

В течение нескольких коротких лет, технология редактирования генов CRISPR произвела революцию в науке, затрагивая все: от медицины до сельского хозяйства. Недавно были опубликованы два новых исследования, в которых описываются методы, позволяющее проводить процесс более точно и эффективно.

Medicine Science Healthcare Biology Research Dna

В частности речь идет об избавлении от непроизвольных мутаций ДНК, которые вызывают тысячи различных заболеваний.

CRISPR традиционно представляет собой инструмент для вырезания и интеграции части генома. Это позволяет ученым редактировать дефектные нити ДНК и интегрировать новые гены. Это здорово, с учетом того, что большинство заболеваний вызвано одной точечной мутацией где-то в ДНК человека. До сих пор ученые не смогли просто стереть или переписать отдельные мутации в живых человеческих клетках.

Усложняет задачу то, что человеческий геном состоит из 3 миллиардов пар оснований, состоящих из нуклеиновых кислот, обозначенных буквами A, C, G и T. Существует 50 000 известных генетических мутаций, которые связаны с болезнями у людей, и 32 000 из них являются одноточечными мутациями. Половина этих одноточечных мутаций была идентифицирована как пара G-C, которая мутировала в пару A-T.

Одним из интересных нововведений предложила команда в Медицинском институте Ховарда Хьюза. Ученые создали новый фермент, называемый «базовым редактором». Этот базовый редактор может существенно изменить или переписать определенные мутации базовой пары.

CRISPR — это как ножницы, а базовые редакторы – карандаши.Дэвид Лью, соавтор исследования.

В ранних экспериментах с базовым редактированием была успешно установлена определенная мутация, связанная с заболеванием гемохроматоза. Никаких нежелательных эффектов нецелевого назначения не было обнаружено, а фермент-редактор базы работал с эффективностью более 50%.

Мы усердно работали, пытаясь перевести базовую технологию редактирования в терапии человека.Дэвид Лью, соавтор исследования.

Другая инновация в сфере CRISPR была предложена совместной командой специалистов Broad Institute и MIT. Впервые ученые обнаружила способ точно отредактировать парные РНК в клетках человека.

Дублированный «РЕМОНТ» эта система также фокусируется на редактировании базы данных, но на этот раз нацелена на РНК. В отличие от постоянных изменений ДНК, РНК более эфемерна и гибкая в редактировании. Возможность редактировать РНК в клетках человека открывает совершенно новый подход лечения сложных заболеваний.

Оба этих прорыва для редактирования генов предлагают невероятную точность в разработке целенаправленных методах лечения широкого спектра заболеваний человека, которые основаны на отдельных генетических мутациях. Несмотря на то, что оба исследования проведены в лабораторных условиях, это фундаментальные нововведения, которые потенциально могут изменить следующий век человеческой медицины.

Филипп Дончев