Лента TH Новости Биоинженерия


Проведено испытание генной терапии на младенцах

∴ 278

Результаты первого клинического испытания AVXS-101, генной терапии для младенцев со спинальной мышечной атрофией (SMA) типа 1, показали значительное улучшение выживаемости и моторных навыков у большинства младенцев, принимавших участие в первом клиническом исследовании препарата.

302

Данные, представленные AveXis на шестидневном ежегодном собрании AAN 2017, которое завершится 28 апреля в Бостоне, также указывают на то, что младенцы, ранее получавшие лечение, быстрее достигали моторных этапов развития. Это привело к тому, что исследователи настоятельно прибегают к скринингу новорожденных для SMA1, как только лечение становится доступным.

Исследования также убедились, что выработка антител против носителя генной терапии, которые потенциально могут сделать лечение неэффективным, была низкой. Это значит, что организм готов воспринимать данный препарат.
Исследование Фазы 1 (NCT02122952) включало испытание 15-ти младенцев с SMA1 с помощью генной терапии AVXS-101. Лечение состоит в ведении безвредного вируса, который несет функциональный ген SMN. Вирус вводится в кровоток и поступает в центральную нервную систему для доставки гена. Все дети были в возрасте шести месяцев или моложе. 12 из 15 получали более высокую дозу AVXS-101, а трое получали более низкую дозу.

Поскольку испытание было ранним исследованием для человека, безопасность является основным критерием оценки результатов. Но исследователи также оценивают эффективность лечения, главным образом, как время от рождения до «события». Исследователи определили «событие» как смерть или необходимость минимум 16-ти часов в день искусственной поддержки дыхания.

Выживание, определялось как устранение необходимости постоянной вентиляции, было в центре внимания исследования. Исследователи проанализировали данные до 15 сентября 2016 года, даты отказа от вентиляции. С этой даты все пациенты были живы, и только один младенец, в группе с низкой дозой, требовал вентиляции в возрасте 28,8 месяцев. Через 13,6 месяцев ни один из малышей не нуждался в вентиляции. Это возраст, в котором 75 процентов младенцев с SMA1 либо умерли, либо находились на вентиляции, согласно более ранним исследованиям.

Филипп Дончев