Лента TH Новости Биоинженерия



Удар CRISPR по болезням сердца

∴ 219

Мышечная дистрофия сердца отправляется в прошлое. Благодаря редактированию генома CRISPR.

Forensics Dna Molecules Crush Resolve Dns

Используя методы редактирования генов CRISPR, ученые из Германии и США смогли вылечить сердца от мутации, вызывающей мускульную дистрофию Дюшенна (МДД). Ученые говорят, что их работа с CRISPR проще и эффективнее, чем современные методы.

МДД является одним из девяти видов мышечной дистрофии. Обычно она прогрессирует у мужского пола, и ослабляет мышцы уже с возраста от 3 лет. Это смертельная, изнурительная болезнь, которая до недавнего времени убивала подростков. В медицине есть случаи, когда мужчины живут с болезнью до 50-ти лет, но это редко.

МДД была впервые описана в 1860-х годах, но только в 1987 году ученые определили провоцирующий, мутированный ген.

Большой размер и сложная структура гена МДД способствуют высокой скорости спонтанной мутации. Сейчас известно от 3000 зарегистрированных типов мутаций … эти мутации в основном затрагивают экзоны.Совокупное мнение авторов статьи.

Экзоны представляют собой сегменты молекулы ДНК или РНК, которые содержат информацию, кодирующую последовательность белка или пептида.

Ученые, в том числе Эрик Олсон из Техасского университета и Вольфрам-Хубертус Циммерманн из Георгиево-Августского университета Геттинген, идентифицировали 12 экзонов, которые они называют «горячими точками», для развития мутаций.

Используя CRISPR, исследователи смогли редактировать клетки сердечной мышцы, полученные из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. Им удалось восстановить работу белков в клетках сердечной мышцы. Пока что теоретически, но этот метод может спасти 60% пациентов с МДД. Это примерно 1700 человек в год.

CRISPR это относительно новая технология, и зачастую дорогостоящая. Но она способна изменить как лик медицины, так и эволюционное место человека.

Филипп Дончев