Лента TH Новости Биоинженерия



FDA одобрила новый вид генной терапии

∴ 587

Это был поистине исторический год для современной медицины. FDA впервые одобрило несколько методов генной терапии для общественного использования. Крайнее одобрение получено для лечения редкой формы унаследованной потери зрения.

1129

Новая терапия называется Luxturna, и она нацелена на редкое наследственное заболевание сетчатки, называемое врожденным амаврозом Лебера (LCA). Пациенты испытывают прогрессирующее ухудшение зрения из-за мутации в гене RPE65. Ген отвечает за продуцирование фермента для клеток сетчатки. Без него человек теряет возможность воспринимать свет.

При процедуре происходит пересаживание здоровой версии этого гена на модифицированный и безвредный вирус, который вводится в глаз пациента, в результате чего клетки сетчатки успешно генерируют недостающий фермент.

Данная процедура рассматривалась FDA уже давно. Ключевым фактором одобрения послужили успешные результаты терапии Kymriah. Напомним, что эта терапия, ценой в 475 000 долларов, позволяет перепрограммировать раковые клетки (при раке крови) на уничтожение себе подобных. Спустя 30 дней после одобрения этого вида терапии, была одобрена ее модификация, дешевле на 100 000 долларов.

Luxturna является первой генной терапией, одобренной FDA, направленной на исправление дефектных генов непосредственно самого организма.

Сегодняшнее одобрение знаменует собой еще один прорыв в области генной терапии, Как в методах работы терапии, так и в расширении использования за пределами лечения рака. И эта веха обещает повальное использование генной терапии для устранения широкого спектра сложных заболеваний.Комиссар FDA Скотт Готлиб.

Спектр исследований генетических заболеваний на данный момент растет. 2017 год был первым годом, когда эти методы лечения пересекли порог одобрения, перейдя от клинических исследовательских экспериментов к выводу на рынок, доступный широкой общественности.

Я считаю, что генная терапия станет основой для лечения многих из самых разрушительных и трудноразрешимых болезней.Комиссар FDA Скотт Готлиб.

Филипп Дончев