Лента TH Новости Биоинженерия



Что FDA одобрила на этот раз?

∴ 435

Сегодня каждый может экспериментировать с геномом. Но будет ли результат одобрен для рынка?

1134

Неделю назад были опубликованы результаты первых исследований генной терапии на человеке. В данном случае, речь шла о пациентах с гемофилией типа А. Лечение сработало на 100%, так как все пациенты отказались в итоге от регулирующих препаратов. Конечно, остались индивидуальные эффекты, но смерть от синяка или серьезного пореза – уже не страшна.

2017 год стал знаковым годом в области генной терапии. В августе FDA одобрило первую генную терапию. Это открыло двери для иных клинических испытаний, нацеленных на все, от слепоты до рака крови.

Инновация в области генной терапии фокусируется на разрушительном наследственном генетическом состоянии, называемом гемофилией А. Пациенты неспособны продуцировать белок, необходимый для свертывания крови. Результат – неконтролируемое кровотечение. Новое лечение включает в себя одну инъекцию генетического материала. Материал разработан для замены отсутствующего гена, ответственного за продуцирование свертывающего кровь белка.

Мы видели впечатляющие результаты, которые намного превзошли ожидания. Когда мы начали, то надеялись на 5% эффективности, как на великое чудо. А в результате получили эффективность почти в 100%, выйдя нормальный уровень свертываемости. Это просто потрясающе!Джон Паси, соавтор исследования.

В исследовании приняли участие 13 пациентов с тяжелой формой гемофилии. По окончанию сроков было обнаружено, что лечение повысило уровень свертываемости крови у всех пациентов. Наиболее интересным было повторное исследование после 19-ти месяцев. В результате осмотра у 11-ти пациентов наблюдался нормальный уровень белка. Все 13 пациентов смогли прекратить любое регулярное лечение заболевания после экспериментальной терапии.

Один из участников процесса, Джейк Омер, теперь избавился от болезни. Ранее ему приходилось вводить в организм белок, три раза в неделю. После генной терапии, его общее состояние здоровья и качество жизни были преобразованы.

В первый раз я заметил разницу примерно через четыре месяца после лечения. Когда я бросил веса в тренажерном зале слишком резко, то сильно ударился локтем. Я начал паниковать, думая, что это будет очень плохо и тотчас ринулся на обследование. Обследование не выявило каких-то чрезмерных нарушений, и я отправился домой. Проснувшись ночью в кровати, я еще раз осмотрел место удара, и оно выглядело нормально. Это был момент, когда я увидел доказательства и понял, что генная терапия сработала.Джейк Омер, один из участников испытательной группы.

Выборку еще необходимо расширить для дальнейшего подтверждения безопасности и эффективности. Также неизвестно, как долго терапия будет оставаться эффективной. И будет ли необходимо продолжать повторные инъекции для сохранения эффекта.

Стоимость – еще одна важная проблема. Однако в настоящее время методы лечения гемофилии А обходятся пациентам примерно в $ 100 000 в год. Так что, возможно, одна лечебная доза более дорогого препарата будет выгоднее и удобнее, чем поддерживающая терапия.

В настоящее время мы находимся в авангарде революции в медицине, где исследования генной терапии ускоряются и одобряются для общественного использования. Это испытание знаменует собой еще одну важную область в медицине, которая невероятно интересна и дает надежду на лечение самых разных заболеваний.

Филипп Дончев